由南开大学药学院创新药物研发团队研发的治疗结肠慢传输动力新药先导化合物CP0119已完成新药临床前评价，其结果显示，CP0119生产工艺成熟、质量可控、促肠道蠕动效果显著且安全性高。目前，南开大学作为主申请人向国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称“CDE”）提交了正式临床试验申请，1月6日，CDE正式受理该项目。本项目如获批将成为南开大学第二项获得临床批件的新药项目，该团队曾在2017年获批了南开大学首个新药临床批件。

截图来源：CDE官网

流行病学调查结果显示，我国结肠慢传输发病率达7.3%～20.39%，且近年来发病率呈逐年上升趋势，严重影响患者生活质量，损害患者身心健康，而且可能引发多种严重并发症。现有治疗方法主要分为基础治疗和药物治疗，基础治疗包括调整生活方式和认知治疗，经过4-8周的基础治疗无效可选用药物治疗。但目前现有的治疗手段与治疗效果仍存在局限性，可选用的治疗方法常常不能令人满意，结肠慢传输的治疗仍然具有挑战性。因此，研发一种高效低毒的治疗药物具有重要意义。

药学院创新药物研发团队CP0119项目领衔人周红刚老师描述CP0119是一种新型小分子胶转蛋白（Transgelin）激动剂，Transgelin是钙调蛋白家族中的一种肌动蛋白结合蛋白，相对分子量为22 kDa，主要分布于平滑肌细胞中。CP0119能够激动肠道平滑肌细胞上的Transgelin，促进G-actin向F-actin的聚集，增加肠平滑肌细胞中应力纤维束的形成，进而增强细胞收缩能力，促进肠道蠕动，最终达到改善慢性便秘的效果。且目前没有以Transgelin为靶点治疗便秘的同类药物上市，CP0119的开发成功属于全新靶点的化药1类创新药物。

图片来源：Deglycosylated azithromycin targets transgelin to enhance intestinal smooth muscle function (DOI: 10.1016/j.isci.2020.101464)

周红刚老师介绍，该项目历时2年完成了原料药的中试放大、制剂开发、系统化药理和药代研究以及标准化临床前GLP安全性评价，充分证明了CP0119质量可控，安全有效。CP0119的开发有望成为结肠慢传输患者的新治疗选择，具有较高的经济效益和社会效益。该项目成果得到了天津医科大学总医院消化科王邦茂主任等临床专家的高度评价。

CP0119项目研发是由南开大学药学院创新药物研发团队承担，也是与华润医药中国医药研究开发中心和天津国际生物医药联合研究院产学研合作的重要成果。在国家鼓励高校科研成果转化的大背景下，此次CP0119递交临床试验申请，为CP0119项目的科研成果转化迈出了重要的一步，也促进了南开大学创新药物研发能力建设。